TY - THES A3 - Weber, Wolf-Michael AB - Mukoviszidose (CF) wird durch Mutationen im CFTR-Gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) verursacht. Das zugrunde liegende Problem der tödlichen Erbkrankheit ist eine unausgewogene Homöostase von Ionen- und Wassertransporten in sekretorischen Epithelien, was zu Problemen in mehreren Organen führt. Dieses Ungleichgewicht wird durch eine gestörte Cl- Sekretion durch CFTR und eine damit verbundene Na+ Hyperabsorption über den epithelialen Natriumkanal hervorgerufen. Das natürliche Polysaccharid Chitosan könnte aufgrund seiner biologischen Abbaubarkeit und geringen Zytotoxizität als geeigneter nicht-viraler Vektor für eine mögliche Gentherapie dienen. Daher wurden vier auf Chitosan basierende Nanosysteme mit mRNA, Antisense-Oligonukleotiden oder Capsaicin entworfen und untersucht. Die in dieser Arbeit vorgestellten Ergebnisse zeigen einen vielversprechenden Ansatz für die Entwicklung einer Strategie gegen beide Proteine zur Behandlung gestörter Ionentransporte bei CF. AU - Kolonko, Anna Katharina DA - 2019 KW - Mukoviszidose KW - CFTR KW - ENaC KW - Chitosan KW - mRNA KW - Antisense-Oligonukleotide KW - Capsaicin KW - Cystic fibrosis KW - chitosan KW - antisense oligonucleotides KW - capsaicin LA - eng PY - 2019 TI - Dual strategies to correct abnormal ion transports in cystic fibrosis using construct therapy UR - https://nbn-resolving.org/urn:nbn:de:hbz:6-02199695381 Y2 - 2024-11-24T09:46:01 ER -