Morbus Charcot Marie Tooth (CMT) ist die Sammelbezeichnung für eine Gruppe von genetische progrediente motorisch- sensible Neuropathien. In CMT1A, die häufigste Subtyp, ist das verantwortliche Defekt in über 90% der Fälle die Duplikation des Gens für das periphere Myelinprotein 22 (PMP22). Es bestehen keine kausalen Therapieoptionen für die CMT. Von Granulocyte colony-stimulating factor (G-CSF) sind neuro-protektive Qualitäten nachgewiesen. In dieser Arbeit wurde das therapeutische potentiell von G-CSF untersucht in einem CMT1A Tiermodel. PMP22+/++ transgene Ratten (33) und wild-Typen (17) werden random mit G-CSF oder Placebo behandelt ab den 15 bis 30 Lebenstag. Auskünfte waren die Nervenleitung in den Nervus caudalis und Myelination, axonale Erhaltung, Vaskularisation und zelluläre Immunreaktion in den Nervus ischiadicus und tibialis. Es wurden keine signifikanten Unterschiede festgestellt in die elektrophysiologische und histologische Auskünfte zwischen Tieren behandelt mit G-CSF oder Placebo. Die Nervendurchmesser und Zahl an endoneuralen Blutgefäße waren zugenommen in den PMP22+/++ transgene Ratten.

Charcot Marie Tooth disease (CMT) is a group of genetic progressive peripheral sensorimotor neuropathies. To date, there is no causal treatment for CMT. The most common subtype CMT1A, is caused in >90% of patients by a duplication of the peripheral myelin protein gene (PMP22). Granulocyte colony-stimulating factor (G-CSF) has shown neuro-protective qualities in the central nervous system. This study investigated the therapeutic effect of G-CSF in a CMT1A animal model. PMP22+/++ rats (33) and wild-type controls (17) were treated random with G-CSF (10, 50, 100µg/kg/d sc.) or placebo from postnatal day 15 to 30. Outcome variables were nerve conduction of the tail nerve and myelination, axonal containment, vascularization and immunocellular response of the sciatic and tibial nerve. We observed no significant differences in the electrophysiological or histological outcome variables between G-CSF and placebo treated animals. An increased nerve caliber and number of endoneural blood vessels was observed in PMP22+/++ rats.